КОМПАНИЯ REGENXBIO ПРИСТУПИЛА К ОСНОВНОЙ ФАЗЕ ИСПЫТАНИЙ ГЕНОТЕРАПИИ RGX-202 ПО МЕТОДУ АФФИННОЙ ДЮШЕНЕМИИ И СООБЩАЕТ О ПОЛОЖИТЕЛЬНЫХ ФУНКЦИОНАЛЬНЫХ ДАННЫХ

18.11.2024 07:05

Согласование с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) по программе ускоренного утверждения AFFINITY DUCHENNE® и доступ к ускоренному утверждению BLA, ожидаемому в 2026 году Пивотальное исследование RGX-202 включает амбулаторных пациентов в возрасте от 1 года и старше, первый пациент дозирован Данные I/II фазы показывают, что пациенты, получающие RGX-202 превосходят показатели естественной истории болезни и установленные контрольные показатели клинических результатов Функциональные улучшения наблюдаются у всех пациентов, получавших лечение в дозе 1 и 2, через 12 и 9 месяцев соответственно Новые данные по биомаркерам подтверждают устойчивую экспрессию дифференцированного микродистрофина RGX-202 в мышцах Благоприятный профиль безопасности наблюдается при обоих уровнях дозы Нет серьезных нежелательных явлений или АЭ, представляющих особый интерес Вебкаст состоится в 8:00 a.m. today ROCKVILLE, Md.

RGNX

$9.28 -2.27%

Компания

REGENXBIO Inc.

Подробнее →

Главные акционеры REGENXBIO Inc.

У каких компаний и инвестиционных и хедж-фондов больше всего акций REGENXBIO Inc. на основании самых свежих данных, опубликованных на 31.03.2026

Компания	Доля в RGNX

Читайте телеграм-канал @klimovcom

Подписавшись на мой канал в Телеграме, вы гарантированно станете эрудированнее 90% окружающих вас людей. Тысячи подписчиков уже проверили это на себе.

Оригинал статьи

REGENXBIO INITIATES PIVOTAL PHASE OF AFFINITY DUCHENNE® TRIAL OF RGX-202 GENE THERAPY AND REPORTS POSITIVE FUNCTIONAL DATA

Alignment achieved with FDA on AFFINITY DUCHENNE® pivotal program and access to accelerated approval BLA expected in 2026 Pivotal trial of RGX-202 is enrolling ambulatory patients aged 1 and above with first patient dosed Phase I/II data show RGX-202 recipients exceeding external natural history and established benchmarks for clinical outcomes Functional improvements seen in all patients treated with dose level 1 and dose level 2 at 12 and 9 months respectively New biomarker data confirms consistent robust expression of differentiated RGX-202 microdystrophin in the muscle Favorable safety profile observed at both dose levels no serious adverse events or AEs of special interest Webcast to be held at 8:00 a.m. today ROCKVILLE, Md.

Полная версия: prnewswire.com