Компания Ultragenyx представила обновленную информацию о когортах первой стадии в рамках экспериментальной фазы 1/2/3 исследования Cyprus2+, оценивающей генную терапию UX701 для лечения болезни Вильсона

03.10.2024 16:30

НОВАТО, Калифорния, 03 октября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) сегодня сообщила, что исследование генной терапии UX701 в рамках фазы 1/2/3 на Кипре 2+ продемонстрировало значимую клиническую активность, а также улучшение метаболизма меди на стадии 1. Многочисленные респонденты полностью прекратили стандартное лечение, причем ответы наблюдались во всех трех дозовых когортах. Компания планирует набрать еще одну когорту на стадии 1 с умеренно увеличенной дозой и оптимизированным режимом иммуномодуляции для повышения эффективности и действенности генной терапии, с целью добиться того, чтобы большинство пациентов прекратили стандартное лечение до выбора дозы для рандомизированной плацебо-контролируемой стадии исследования.

RARE

$14.92 -2.48%

Компания

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Подробнее →

Главные акционеры Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

У каких компаний и инвестиционных и хедж-фондов больше всего акций Ultragenyx Pharmaceutical Inc. на основании самых свежих данных, опубликованных на 30.09.2026

Компания	Доля в RARE

Читайте телеграм-канал @klimovcom

Подписавшись на мой канал в Телеграме, вы гарантированно станете эрудированнее 90% окружающих вас людей. Тысячи подписчиков уже проверили это на себе.

Оригинал статьи

Ultragenyx Provides Update on Stage 1 Cohorts in Pivotal Phase 1/2/3 Cyprus2+ Study Evaluating UX701 Gene Therapy for the Treatment of Wilson Disease

NOVATO, Calif., Oct. 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today reported that the Phase 1/2/3 Cyprus 2+ study of its UX701 gene therapy has demonstrated meaningful clinical activity as well as improvements in copper metabolism in Stage 1. Multiple responders have completely tapered off of standard-of-care treatment with responses seen in all three dose cohorts. The company plans to enroll an additional cohort in Stage 1 at a moderately increased dose and with an optimized immunomodulation regimen to enhance the efficiency and efficacy of the gene therapy, with the objective of having the majority of patients come off of standard-of-care treatment before selecting a dose for the randomized placebo-controlled stage of the study.

Полная версия: globenewswire.com