Ultragenyx: перспективная ставка на терапию редких генетических расстройств

29.05.2023 07:15  positive

В разработке компании Ultragenyx находится целый ряд кандидатов в генные терапевты, включая UX111, DTX401, DTX301 и UX701, которые обладают преобразующим потенциалом в лечении множества редких генетических заболеваний. Недавно FDA одобрило изменения в фазе 1/2 испытаний GTX-102 на молодых пациентах с синдромом Ангельмана, что позволило Ultragenyx синхронизировать дозы и ускорить регистрацию в США. С сильными финансовыми перспективами, инновационным портфелем продуктов и приверженностью к высокоценным инициативам, Ultragenyx представляет собой исключительную долгосрочную инвестиционную возможность в биофармацевтическом секторе редких заболеваний.

Компания
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Главные акционеры Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

У каких компаний и инвестиционных и хедж-фондов больше всего акций Ultragenyx Pharmaceutical Inc. на основании самых свежих данных, опубликованных на 30.09.2026

Компания Доля в RARE

Читайте телеграм-канал @klimovcom

Подписавшись на мой канал в Телеграме, вы гарантированно станете эрудированнее 90% окружающих вас людей. Тысячи подписчиков уже проверили это на себе.

Оригинал статьи

Ultragenyx: A Promising Bet On Rare Genetic Disorder Therapies

Ultragenyx's pipeline boasts a diverse array of gene therapy candidates, including UX111, DTX401, DTX301, and UX701, offering transformative potential in the treatment of multiple rare genetic diseases. The FDA recently approved amendments to the Phase 1/2 trial of GTX-102 in young patients with Angelman syndrome, allowing Ultragenyx to synchronize dose scopes and expedite U.S. enrollment. With a strong financial outlook, innovative product portfolio, and a commitment to high-value initiatives, Ultragenyx presents an exceptional long-term investment opportunity in the rare disease biopharmaceutical sector.

Полная версия: Seeking Alpha

Ещё статьи по акциям Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Компания RARE подала в FDA заявку на генотерапию синдрома Санфилиппо

663 д. назад


HARMONY BIOSCIENCES ПРИМЕТ УЧАСТИЕ В САММИТЕ OPPENHEIMER MOVERS IN RARE DISEASE SUMMIT

680 д. назад


Ultragenyx: готовность к дальнейшему росту после положительных результатов третьего квартала

701 д. назад


Ultragenyx (RARE) отчиталась об убытках за третий квартал, превысив прогнозы по выручке

707 д. назад


Препарат RARE для лечения костных заболеваний получил знак FDA Прорывная терапия

736 д. назад


Препарат RARE для лечения болезни Вильсона превосходит стандартную терапию в исследовании

740 д. назад


Компания Ultragenyx представила обновленную информацию о когортах первой стадии в рамках экспериментальной фазы 1/2/3 исследования Cyprus2+, оценивающей генную терапию UX701 для лечения болезни Вильсона

740 д. назад


Сильная линейка Ultragenyx и опасения по поводу оценки: Сбалансированная перспектива

783 д. назад


Ultragenyx (RARE) Убыток во втором квартале оказался меньше ожидаемого, выручка выросла

803 д. назад


Ultragenyx (RARE) согласовывает с FDA планы нейроисследований фазы III

818 д. назад


Ultragenyx объявляет о ценообразовании публичного предложения обыкновенных акций и предварительно обеспеченных варрантов

852 д. назад

Самые популярные

По этим акциям было больше всего новостей за последние 2 дня